טיפול בגנים לתינוקות בועות



We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

ניתן לטפל בחוסר חיסון של תינוקות בועות בעזרת טיפול גנטי

טיפול בגנים עשוי להיות מסוגל לתקן את מחסור החיסון הנדיר ביותר ב- SCID ("ליקוי חיסוני משולב חמור") אצל מה שמכונה "תינוקות בועה". בובי גספר ואדריין ת'שרר מאוניברסיטת קולג 'בלונדון (UCL) מדווחים בגיליון הנוכחי של כתב העת "Science Translational Medicine" על שני מחקרים בהם, באמצעות טיפול גנטי ניסיוני, מספר ילדים שסבלו ממחלת המערכת החיסונית הנדירה ביותר, לפחות תשע שנים יכול היה לחיות יחסית ללא תלונות במשך זמן רב.

בין היתר, חולי SCID סובלים מתקלה או מחסור בלימפוציטים T הגורמים להחלשה משמעותית של מערכת החיסון, כך מדווחים מדעני UCL. המחלה נגרמת על ידי מום גנטי מולד והיא כתוצאה מכך שההגנה החיסונית של הנפגעים מסולקת כמעט לחלוטין, מה שהופך אותם לרגישים ביותר לכל סוג של זיהום. להגנתם האישית, חולים מבודדים בשלפוחית ​​סטרילית מילדותם, ומכאן מקור השם "Bubble Baby". ללא טיפול רפואי, מחלות SCID מובילות בדרך כלל למוות של חולים תוך מספר חודשים, אמרו החוקרים הבריטיים. הסימנים האופייניים למחלת SCID הם עיכובים בהתפתחות וגדילה, זיהומים חוזרים, בעיקר באזור דרכי הנשימה (דלקת ריאות) ושלשול כרוני.

בפרסום הנוכחי, בובי גספר ואדריין ת'שרר מדווחים על שני מחקרים שבדקו את מהלך המחלה אצל 16 "תינוקות בועות" במהלך טיפול גנטי ניסיוני. כדי לתקן את ליקוי החיסון, החוקרים הוציאו תאי גזע יוצרי דם ממח העצם של הילדים והכניסו גנים שלמים לתאים. תאי הגזע המהונדסים גנטית הושתלו אז בחולים שהיו בני ארבעה חודשים לארבע שנים, בתקווה לתקן את מערכת החיסון. על פי חוקרי UCL, שיטת הטיפול החדשה הראתה את ההצלחה הרצויה אצל 13 מתוך 16 הילדים. למרות שמערכת החיסון שלה לא הגיעה לביצועים תקינים, הרגישות לזיהומים פחתה משמעותית והמטופלים הצליחו לנהל חיים נטולי תסמינים יחסית, כך מדווחים המדענים הבריטים. הילדים כבר לא נאלצו לחיות בשלפוחית ​​סטרילית, יכלו ללמוד בבית ספר רגיל וליהנות מחיי היומיום עם חבריהם, על פי בובי גספר ואדריאן תשרשר. עם זאת, עבור שניים מ -16 משתתפי המחקר, היה צורך להפסיק את הטיפול החדש מסיבות טכניות וכעת הם מקבלים אנזים מנוהל באופן מלאכותי שמערכת החיסון שלהם לא הייתה כדי לייצב את מצב בריאותם, כך מדווחים החוקרים בכתב העת המדעי "Science Translational Medicine".

לדברי המדענים, אחד הילדים פיתח לוקמיה (סרטן דם) כחלק מטיפול גנטי, שיש לראות בו התווית נגד רצינית. קשיים דומים כבר התעוררו בניסיונות הטיפול בגנים בצרפת וככל הנראה מהווים סיכון שאין להקל ראש בשיטה החדשה, כך על פי עורכי המחקר בפרסום הנוכחי. אצל הילד שנפגע מהמחקרים הנוכחיים, כימותרפיה החלה מייד כדי לעצור את התפתחותם של תאים סרטניים. למרות הסיכון ללוקמיה, למחקר בטיפול ב- SCID יש תקוות רבות לטיפול בגנים. על פי המצגת בתגובות על המחקרים הנוכחיים, זה כבר נמצא בשימוש בצרפת, איטליה וארה"ב. לא רק שניתן להשתיל תאי גזע שיוצרים גנטיות מהונדס גנטית ממח העצם של המטופל עצמו, אלא ניתן להשתמש גם בתאי הגזע של התורם, כך מדווחים מדעני UCL. עם זאת, לטענת המומחים, יתכן וזה לא לגמרי לא בעייתי, מכיוון שיש סכנה שהגוף דוחה את התאים הזרים. השימוש בתאי הגזע של הגוף עצמו יביא יתרונות משמעותיים, לפי בובי גספר ואדריאן תשרשר. (fp)

קרא גם:
מחלות דם: טיפול גנטי עם תופעות לוואי
מחלת כבד המטופלת בתאי גזע
פענח פגם גנטי בקומה נדירה

תמונה: גבי שנמן / pixelio.de

מידע מחבר ומקורות



וִידֵאוֹ: מוסיקה לשינההרגעה


למאמר הקודם

קמעונאים אמורים להפסיק למכור את הסיגריה האלקטרונית

למאמר הבא

חוקרים מפקפקים בהשפעות ויטמין D.